TRATTAMENTO

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Dagli anni ’80 in avanti, a seguito dell’introduzione del trapianto di midollo osseo allogenico e poi dell’interferone-alfa (_-IFN) la terapia cambia notevolmente.
Il trapianto si afferma rapidamente come l’unico intervento terapeutico che può guarire la LMC. Ma la morbilità e la mortalità del trapianto sono considerevoli e aumentano con l’età e se il donatore non è famigliare. Oggi il trapianto si può effettuare alla maggior parte di pazienti di età inferiore a 55 anni, con una percentuale di insuccessi e di mortalità tra il 30% e il 50% e con una percentuale di invalidità post-trapianto tra il 20% e il 30%.
Negli anni 80’ viene sperimentato l’_-IFN, che viene registrato prima in Europa e poi negli Stati Uniti (all’inizio degli anni ’90) e che diventa rapidamente il farmaco di riferimento. L’_-IFN è più efficace della chemioterapia convenzionale, non è palliativa, allunga significativamente la vita, può indurre vere remissioni. Tuttavia non più del 50% dei pazienti rispondono all’_-IFN, che deve essere somministrato cronicamente per piccole iniezioni giornaliere e ha molti effetti collaterali e tossici che nel 25% dei pazienti incidono pesantemente sulla qualità della vita.

Attuali criteri di risposta

I criteri di valutazione della risposta al trattamento, distinti in EMATOLOGICI e CITOGENETICI, si è resa necessaria a seguito dell’introduzione dell’interferone ricombinante. I criteri ematologici definiscono il grado di riduzione/scomparsa di malattia dal sangue periferico (normalizzazione del numero dei globuli bianchi, delle piastrine e della milza) mentre quelli citogenetici attengono alla riduzione/scomparsa della malattia dal midollo osseo. La risposta citogenetica viene classificata in funzione del numero di cellule con cromosoma di Philadelphia presenti. Nella tabella seguente, sono riportati i criteri adottati dal Gruppo Cooperatore Italiano per lo studio della LMC e dalla maggior parte dei ricercatori che si occupano di LMC nel mondo. E’ evidente come l’introduzione del concetto di risposta citogenetica, midollare, implichi che il farmaco testato agisca molto più in profondità rispetto alla terapia conservativa.

RISPOSTA EMATOLOGICA COMPLETA
° globuli bianchi < 10 x 109/litro
° piastrine <450 x 109/litro
° assenza di cellule immature
° milza non palpabile

RISPOSTA EMATOLOGICA PARZIALE
° globuli bianchi 11-20 x 109/litro
° cellule immature presenti (< 5%)
° piastrine 450-1000 x 109/litro
° milza palpabile (< 5 cm dall’arcata costale)

RISPOSTA CITOGENETICA MAGGIORE
Comleta: 100% Ph-neg
Parziale: 65-99% Ph-neg

RISPOSTA CITOGENETICA MINORE
3% – 65% Ph-neg

RISPOSTA CITOGENETICA MINIMA
1 -33% Ph-neg

RISPOSTA CITOGENETICA NESSUNA
0% Ph-neg