E’ la terza indicazione autorizzata in Europa per luspatercept, un trattamento first-in-class per i pazienti con malattie associate ad anemia
(Roma, 8 marzo 2023) – Bristol Myers Squibb annuncia che la Commissione Europea (EC) ha approvato luspatercept, un’opzione terapeutica first-in-class, per il trattamento dei pazienti adulti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente (NTD). Luspatercept è attualmente approvato nell’Unione Europea (EU), Stati Uniti e Canada per trattare l’anemia associata a beta-talassemia trasfusione-dipendente e alle sindromi mielodisplastiche trasfusione-dipendenti a rischio molto basso, basso e intermedio. L’autorizzazione all’immissione in commercio con procedura centralizzata approva l’utilizzo di luspatercept in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein.*
“La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue che pone i pazienti a rischio elevato di complicazioni cliniche a lungo termine dovute all’anemia, il che conferma la sostanziale necessità di opzioni terapeutiche, indipendentemente dalla dipendenza da trasfusioni di sangue. L’annuncio di oggi è una notizia importante in Europa per i pazienti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente che sono in attesa di nuove opzioni terapeutiche per ridurre questi problemi,” afferma Noah Berkowitz, Vicepresidente Senior, Hematology Development, Bristol Myers Squibb. “L’approvazione di oggi rappresenta la terza indicazione di luspatercept in Europa e siamo impegnati nella valutazione di questa opzione terapeutica first-in-class in un vasto programma di sviluppo clinico in molteplici malattie associate all’anemia”.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio di Fase 2 BEYOND, che valuta l’efficacia e la sicurezza di luspatercept rispetto a placebo in 145 adulti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente. I pazienti erano eleggibili a ricevere la miglior cura possibile, comprese le trasfusioni di globuli rossi e agenti ferrochelanti.
Luspatercept è sviluppato e commercializzato attraverso una collaborazione globale con Merck a seguito dell’acquisizione di Acceleron Pharma, Inc. da parte di Merck a novembre 2021.
*L’autorizzazione all’immissione in commercio con procedura centralizzata non comprende l’approvazione in Gran Bretagna (Inghilterra, Scozia e Galles).