L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia di induzione standard. Si tratta di una terapia orale a dose fissa di decitabina 35 mg (agente ipometilante) e cedazuridina 100 mg (nuovo farmaco, inibitore della citidina deaminasi). L’ente regolatorio italiano conferma la decisione dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) dello scorso anno. L’annuncio viene dato oggi da Otsuka
“La leucemia mieloide acuta è un tumore maligno considerato raro, che interessa le cellule staminali ematopoietiche – afferma la prof.ssa Elisabetta Todisco, Direttore della SC Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali dell’Ospedale di Busto Arsizio, ASST Valle Olona. Si calcola che i nuovi casi l’anno nel nostro Paese siano oltre 3.200 e l’età media dell’insorgenza è di 68 anni. La malattia presenta una progressione rapida ed è estremamente invalidante. Perciò ha un forte impatto sulla qualità della vita del singolo paziente e determina un utilizzo notevole di risorse sociosanitarie. La nuova terapia potrebbe garantire importanti benefici perché il paziente non è più costretto a recarsi nei centri di cura per ricevere il trattamento. Il farmaco è orale e la modalità di somministrazione favorisce anche l’aderenza terapeutica. Inoltre, si riducono gli accessi alle strutture sanitarie e quindi anche la complicata gestione di infezioni ospedaliere, che sono molto frequenti tra le persone immunodepresse”.
La nuova specialità medicinale a base di decitabina e cedazuridina è stata valutata in uno studio clinico randomizzato, crossover di fase 3 (ASCERTAIN), che ha coinvolto 89 pazienti affetti da LMA non idonei alla chemioterapia di induzione standard. I partecipanti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere decitabina/ cedazuridina orale nel ciclo 1 e decitabina per via endovenosa nel ciclo 2 oppure la sequenza inversa. Dal terzo ciclo in poi, tutti i pazienti, indipendentemente dalla precedente sequenza, sono stati trattati con la combinazione decitabina/cedazuridina orale. Lo studio ha evidenziato un profilo farmacocinetico (PK) e farmacodinamico (PD) simile alla decitabina e.v. L’equivalenza farmacocinetica è stata del 99,64% (CI 90%: 91,23 – 108,8). La sopravvivenza globale mediana ammonta a 8,9 mesi (CI 95%: 5,9 – 13,1) mentre il tasso di risposta completa del 21,8%.
“Non sono emerse differenze significative nel profilo di sicurezza di decitabina/cedazuridina orale vs decitabina e.v.– prosegue la prof.ssa Todisco – Aumentano così per i pazienti e i clinici del nostro Paese le opportunità terapeutiche contro una patologia ematologica estremamente complessa. Registriamo, infatti, costanti miglioramenti nel trattamento della malattia ma la sopravvivenza generale a 5 anni è solo del 15%. La combinazione di decitabina e cedazuridina garantisce una buona qualità di vita, grazie soprattutto alla sua formulazione orale e ad una maggiore indipendenza da terapie trasfusionali”.
“Dal 2009 la nostra Azienda opera in Italia con il massimo impegno per rendere disponibili nuovi farmaci in grado di contrastare gravi malattie, come ad esempio la leucemia mieloide acuta – conclude il dott. Alessandro Lattuada, Amministratore Delegato di Otsuka Pharmaceutical Italy -. Siamo lieti della recente decisione di AIFA che consente l’accesso anche ai pazienti italiani a questa nuova opzione terapeutica che promette di modificare l’attuale gestione della patologia, migliorando al contempo la qualità di vita del paziente e del caregiver”.